2023年8月，息线拉志新的母亲在患友群看到了令人振奋的消息：基因治疗或能从根源改善A型血友病，正在招募临床受试者。

做还是不做？父母有些犹豫，只A涨停但志新果断坚持：“我想要像正常人一样运动生活！”通过知情同意、筛查和精细检查，志新符合受试条件。

2023年11月，股直他在协和医院血液科/湖北省血栓与止血医学临床研究中心，成功完成所有前期检查，正式接受基因治疗。

“他属于重型血友病A患者，大消如果不进行规范地预防出血治疗，会面临关节变形甚至残疾的可能。

”该项目主管医生协和医院血液科王华芳教授介绍，息线拉在全球罕见病中，息线拉血友病是第一大病种，中国约有14万人患病，尽管近年来血友病的治疗取得了不少进展，但现有的治疗方案都需要终身治疗，仍存在显著的未满足的临床需求。

A型血友病是凝血八因子缺乏所致，只A涨停凝血因子的正常范围在50%-200%之间，而在治疗前，志新的凝血八因子不到1%。